维奈托克（venetoclax）一般早在2016年获FDA 批准上市,是FDA批准的首个针对Bcl2的药物。作为一种选择性 Bcl2抑制剂,维奈托克（venetoclax）能够抑制抗凋亡蛋白Bcl2的表达，调控线粒体凋亡通路,诱导肿瘤细胞死亡。研究证实,抑制Bcl2能够靶向作用于高危MDS，诱导CD34+祖细胞死亡,克服凋亡耐药性，延缓疾病进展。

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一项lb期临床试验通过比较维奈托克（venetoclax）单药组及联合阿扎胞苷(AZA)组的疗效发现，维奈托克（venetoclax）单药疗效尚可,联合治疗效果更佳,且对不符合强化化疗条件的老年患者耐受性良好。值得注意的是,一般近的一项体外研究结果表明，维奈托克（venetoclax）联合AZA 使用时,即使AZA 剂量较低也依然有效,这可能与联合治疗能特异性地杀伤肿瘤细胞﹑保留正常造血功能相关。然而,不良事件是常见的,中性粒细胞减少症(61%)、血小板减少症(39%)、白细胞减少症(31%)和贫血症(20%)是一般常见的3 ~4级不良事件。

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